化工资讯网（www.b2star.com）现在基因治疗的发展方向是怎么样的？

目前，基因治疗领域存在的主要问题是有效性和安全性。事实上，自1995 年以来，全世界基因治疗领域的科学家们在改善基因导入系统和载体方面作了大量的努力，新思路、新技术和新方法层出不穷。

目前，在基因导入载体方面出现了两大主流：一是非病毒载体系统；二是病毒载体系统。由于非病毒系统导入基因的效率相对较差，故在基因治疗临床试验中的使用率不到20%；但非病毒载体的生物安全性较好，特别是靶向性的脂质体、靶向性的多聚物，以及脂质体/ 多聚物/DNA复合物等新产品的出现，结合电脉冲、超声等新技术，明显提高了导入效率和靶向性，是今后非病毒载体发展的重要方向。

病毒载体在基因治疗领域的应用最为广泛，大约70%的治疗方案采用了病毒载体，包括各种逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒、疱疹病毒、痘病毒等。这些病毒载体有各自的特点，同时也存在各自的局限性。逆转录病毒能够选择性感染分裂细胞，并整合到宿主细胞DNA 上，长期存在于宿主基因组中等特点，使之成为第一个利用病毒进行基因转移的工具。但是，重组逆转录病毒的感染和转导效率较低，外源基因随机插入，可能导致突变。

为了提高基因导入效率，近年来新建立了慢病毒载体（lentiviral vector）系统，它不仅能整合到分裂细胞DNA 中，对非分裂细胞也能整合，慢病毒载体对淋巴细胞、干细胞和多种肿瘤细胞具有较高的转导效率，因此倍受关注[13~14]。此外，新建立的假型逆转录病毒载体，不依赖细胞表面的特异性受体，具有更广泛的宿主范围。此外，还必须深入研究逆转录病毒诱发癌症的机理，构建更为安全的载体。构建可控性表达载体为切入点，研究和解决这些关键问题。这些研究不仅将大幅度地提高基因治疗的疗效，还为基因治疗的最后成功铺平道路。