化工资讯网（www.b2star.com）关于基因治疗与腺病毒载体的介绍。

腺病毒载体是基因治疗中最常用的病毒载体，它具有包装容量较大、制备方便且易纯化和浓缩、宿主范围广、感染效率高等特点；但第一代腺病毒仍然存在许多缺点，如外源基因表达时间短、免疫原性较强、高滴度时有明显的细胞毒性等。

近年来对腺病毒载体的改造非常活跃，产生了许多更安全、更有效的载体，如无病毒基因的无肠型腺病毒载体、靶向性病毒载体、复制型腺病毒等。腺相关病毒（AAV）因为不致病、宿主范围广、能够感染分裂与非分裂的细胞、能插入到宿主细胞染色体内或以染色体外串联体DNA的形式长期稳定表达等特点，被认为是目前最好的载体，在遗传病的基因治疗方面应用显示出优势，也被越来越多用于治疗恶性肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病以

及应用于器官移植和组织工程研究。

有研究发现腺相关病毒AAV8 是目前最有效的基因传递载体，可高效地将外源基因传递到肌肉和心脏。基于同源重组和基因定点纠错原理，在DNA水平的原位修复（靶向性）是遗传性疾病基因治疗的理想措施。

与基因治疗载体系统相比，治疗基因表达调控的研究和进展相对滞后，主要受制于载体的包装容量。随着人类基因组计划的进展与完成，新的基因座控制区、隔离子、内含子、特异的启动子、增强子等的发现与分离，必定带动基因治疗向前发展。