化工资讯网（www.b2star.com）基因治疗即将面对哪些问题和挑战？

2005 年3 月4 日，美国FDA组织专家讨论基因治疗安全性问题。自2000 年以来，法国巴黎内克尔医院Fischer教授对17 名患SCID的小孩实施基因疗法，当时疗效很显著，但是在200 3 年，其中2名患者出现白血病症状，目前有一个患病小孩已经死亡，现在第三个小孩也出现了白血病症状。

针对这一情况，美国FDA组织专家讨论这一严重副作用是由于使用了特殊基因引起的孤立事件，还是所有基因治疗都会面临的共有问题。除了Fischer教授的治疗方案出现严重副作用外，联邦专家提醒在美国国家心脏、肺和血液研究所利用逆转录病毒载体对42只猴子开展的基因治疗试验，6 年后，其中一只猴子得了癌症并且已经死亡，这暗示基因治疗可能具有潜在的、长期的、延迟的副作用。

因此，美国FDA 已经停止了3 个与Fischer 教授临床试验类似结果的治疗方案，另外还暂时推迟了27个基因治疗临床试验，直到他们能够确定这种导致癌症的副作用是由于特殊的环境引起的方可继续进行。

目前，科学家们把焦点集中在基因治疗的传递系统上，Fischer教授的临床试验方案用的是逆转录病毒，这种病毒可以非特异性地插入到宿主细胞的基因组中，可能会导致难以预见的后果，如果插入到了一个癌基因附近，就可能引起癌症。现在很多研究者在研究新的安全、有效的基因传递系统，现在非病毒传递系统是一种很有前景的基因传递系统。