化工资讯网(www.b2star.com)全球基因治疗临床试验情况怎么样?
目前只有我国的重组腺病毒——p53 抗癌注射液(商品名“今又生”)作为世界上第一个基因治疗产品正式上市,这不仅标志着我国能够在“点”上取得世界性的科技突破,也意味着我国有能力在生物高技术产业化进程中抢占先机。
总的来说,在基因治疗基础研究和临床试验及产业化各个领域,美国均领先于世界,其临床方案有662个,占世界上总数的67%。
然而,如果我们冷静、公正地去审视这十几年来在基因治疗研究领域所取得的成绩,我们不得不承认其中还存在一些问题,主要是有效性和安全性。
目前进入Ⅲ期临床试验的只有17 个,而且大多数临床试验疗效有限;
法国巴黎Necker 儿童医院因SCID 接受基因治疗的患者中有三名出现了类白血病样症状,表明基因治疗安全性问题有待于进一步解决。