基因疗法可以治疗帕金森氏综合症吗?据目前所知,科学家使用基因疗法治疗帕金森综合症在动物实验中已经取得了初步成果。
正如医生所知道的一样,如果脑部特定区域,即所谓的黑核的神经细胞一旦死亡,就形成了帕金森综合症。
因为这块脑部区域参与运动机能,它的损伤日积月累后,会导致病人无法协调地进行运动。最典型的就是帕金森氏震颤,即肢体有节奏的颤抖,特别是在安静的时候发生。疾病的症状首先是由于信使物质多巴胺的缺乏。因为脑部黑核的那些神经细胞都已经死亡,它们释放了信使物质,所以导致这种关键物质的亏空。
细胞为什么会死亡的原因,到现在为止还不得而知,然而人们知道,如果马上提高多巴胺的数量,就可以缓解症状。
为了治疗帕金森氏症,还要避免严重的副作用,必须确保这种亏空所在的位置:脑部区域的精确平衡。这一点到目前为止还办不到。
但是,基因疗法也许可以实现,在老鼠身上的试验表明,通过基因疗法可以实现这一点。科学家们把某个特定基因植入动物的神经细胞中,借助它的作用使得多巴胺的含量增加。实际上改善了动物的运动机能,这个实验可以间接为使用基因疗法治疗帕金森氏症做出贡献。
科学家们未来的设想是,有朝一日能够把事先在实验室中装配过用以平衡多巴胺基因的细胞通过基因疗法移植到帕金森综合症患者身上。