元素百科资讯频道   本文主要讲的是关于基因治疗原理与进展的文章，基因治疗是将正常的基因导人体内某种细胞中，从而并使其表达所需的蛋白质，从而治疗遗传性或获得性疾病。传统医学无法治疗的疾病，可以通过基因治疗的方式去治愈。

基因治疗原理

基因治疗是把目的基因分离出来，转染到体内的某种细胞，连接到有关的载体，使之稳定表达的过程。目的基因的转移分体外和体内两条途径，体外途径是将体内的某种体细胞(如白细胞)分离出来.在体外培养条件下将目的基因转导进去，然后再将这种带有外源性基因的细胞回输到体内，达到基因治疗的目的。体内途径是将目的基因与载体结合，然后输人体内，通过载体的作用，将目的基因导入靶细胞内，达到基因治疗的目的。体外途径的优点是目的基因往往可以整合到靶细胞的染色体上，能长期稳定表达，并随细胞分裂而传递给子代细胞。体内途径转导的目的基因可高效表达，但表达时间较短。

基因治疗进展

目前基因治疗的技术有：RNAi技术、反义RNA技术、反义DNA技术和核酶 技术、转干扰素基因技术。基因治疗的主要策略有基因修复、基因封闭、基因替代、免疫基因、基因开放、基因药物、基因抑制、基因工程药物等。基因治疗的主要步骤为克隆目的基因、基因转移、导入靶细胞和临床试验观察。基因治疗载体有逆转录病毒载体、腺相关病毒载体、噬菌体载体等。

虽然目前基因治疗的技术有多种，但是在随着对基因治疗研究的深入探索，也发现了一些其他的问题。

1、基因治疗的稳定性和安全有效性问题。在动物和人的临床治疗中，基因通过载体媒介进入靶细胞后，基因的表达不稳定，甚至不表达。另外，靶细胞在复制的时候，导入的新基因可能会丢失。病毒作为载体转录目的基因是目前常见的治疗方法，然而病毒自身的一些特性很容易诱发机体正常细胞的感染、癌变，并且还有可能使有益的基因丢失，使患者罹患其他疾病，存在一定的安全风险。 

2、基因治疗的免疫性问题。临床治疗时需要多次操作，导入目的基因极容易诱发机体的免疫反应，排斥携带基因的病毒或靶细胞，给进一步治疗带来困难。因此近年来表达载体研究已成为基因转移载体研究的主攻方向，新型表达载体不但保持了原来的优点，更对许多不足之处作了重大改进，例如嵌合病毒载体、细胞转导肽介导的基因导入系统、电脉冲介导的裸 DNA 导入系统、壳聚糖介导的基因导入系统等。

3、基因治疗的高效和准确表达问题。迄今所有导入细胞的目的基因表达率都不是很高。不过目前在技术上有了一定的突破，例如：针对肝癌基因治疗中采用AFP基因，插入其5’端区域，含有启动子、增强子等序列，在AFP阳性细胞中可以启动转移基因的转录，在AFP阴性细胞不能启动转录，从而实现在AFP阳性细胞中特异性表达病毒转移基因。

以上就是关于基因治疗原理与进展的所有内容整理报道，由于基因治疗还在研究阶段，目前应用在临床上的案例还是较少的，如果想要了解更多关于基因治疗的内容，可以查看基因治疗的专题页面。