青蒿素独特的过氧桥等分子结构在自然界中极为难得，因此被誉为天然产物中的“明星分子”。这么卓越的分子除了对疟疾具有卓著疗效，那么这一家族还有无其他生物活性？

中国科学院上海药物研究所左建平课题组和李英课题组，通过对天然产物青蒿素进行结构优化，获得了具有更强免疫抑制活性的水溶性青蒿素衍生物马来酸蒿乙醚胺，并获得国家药品监督管理局临床试验批件。最近，通过上海交通大学医学院附属仁济医院的伦理审查，该药II期临床试验在该院风湿免疫科开展。

据悉，这种新型青蒿素衍生物的免疫抑制活性发现及应用，已获得国内外两项专利授权，拥有完全的自主知识产权。

什么是系统性红斑狼疮

系统性红斑狼疮是最复杂、最严重的自身免疫性疾病，由于发病机制不清和疾病的异质性，使得治疗药物的研发成为国际药学界公认的最具挑战性的研究领域之一。系统性红斑狼疮是一种是一种多发于青年女性的，极难治疗的自身免疫性疾病，临床上长期缺乏新型治疗药物。目前SLE临床治疗仍然以糖皮质激素为基础，联合使用非特异性抗炎、免疫抑制剂，但长期使用易造成免疫功能低下等多种并发症。

系统性红斑狼疮的全球患病率约为0.12~0.39%，而在我国患者人数就近百万。60年来只有贝利单抗一款针对系统性红斑狼疮的治疗药物经美国FDA批准上市，但该药费用昂贵需注射使用，且只对部分患者有效。

上海药物所针对青蒿素进行研究

由于青蒿素独特的过氧桥等分子结构在自然界中极为难得，自2000年起上海药物所就针对它的类化合物，开展了免疫学方面的研究。经过10几年不懈的努力，通过化学结构改造，合成了一系列新型青蒿素衍生物，证实它具有免疫调节活性，能够抑制自身免疫异常反应，恢复机体的免疫平衡。并最终确定了马来酸蒿乙醚胺作为治疗系统性红斑狼疮的最有效成分，此前上海药物所已完成了在老鼠身上的试验。

若能进一步取得临床试验成功，青蒿素衍生物将成为治疗红斑狼疮的有效药物，这将是科学上的又一个重大成就。

治疗系统性红斑狼疮药物——马来酸蒿乙醚胺

马来酸蒿乙醚胺是服用方便的新型小分子药物，疗效作用机理清楚。作为治疗系统性红斑狼疮的化学I类候选新药，现已完成I期临床研究，与目前广泛使用的治疗红斑狼疮的药物（如糖皮质激素、免疫抑制剂和单抗类药物）不同，其通过多靶点途径恢复疾病状态下失衡的免疫内稳态，避免了单抗类药物常见的不良反应，安全性和耐受性良好。同时，马来酸蒿乙醚胺与现有青蒿素类药物相比，具有水溶性好、免疫抑制活性强、用药剂量低和口服方便等特点。

据悉，II期临床试验将在被确诊为轻中度系统性红斑狼疮的患者中开展。专家表示，如临床试验顺利推进，上市后将有望填补该领域小分子药物的空白，为患者提供新的治疗选择。