化工资讯网（www.b2star.com）随着DNA双螺旋结构的发现和以DNA重组技术为代表的现代分子生物学技术的发展，以及人类对疾病认识的不断深入，越来越多的证据表明，多种疾病与基因的结构或功能改变有关，因而萌生了基因治疗疾病的念头和梦想。

早在1968 年，美国科学家迈克尔· 布莱泽在《新英格兰医学报》上发表了“改变基因缺损：医疗美好前景”的文章，首次在医学界提出了基因疗法的概念。自1980年至1989 年，从学术界到宗教、伦理、法律各界，对基因治疗能否进入临床存在很大争议。

直到1989年美国才批准了世界上第一个基因治疗临床试验方案，当然这不是一个真正意义上的基因治疗，而是用一个示踪基因构建一个表达载体，了解该示踪基因在人体内的分布和表达情况。到了1990 年，美国NIH的Freuch Anderson博士开始了世界上第一个真正意义上的基因治疗临床试验，他们用ADA（腺苷酸脱氨酶）基因治疗了一位因ADA基因缺陷导致严重免疫缺损（severe combined immunodeficiency, SCID）的4 岁女孩，并获得了初步成功，促使世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮。

2000 年，法国巴黎内克尔（Necker）儿童医院利用基因治疗，使数名有免疫缺陷的婴儿恢复了正常的免疫功能，取得了基因治疗开展近十年来最大的成功。