在第一次尝试使用基因疗法治疗ADA缺乏症以后不久，医生就开始着手研究其他的遗传病，例如“家族性血胆甾醇过多症”。这是一种先天性的血脂过剩。具有这种基因缺陷的人，在年轻的时候就会心肌梗塞或者中风，

传统疗法中要求患者严格遵守饮食标准，医生通过药物降低血脂，或者通过血液透析的办法去除患者血液中的血脂。

基因疗法则是通过另一条途径：给肝脏细胞配备一个特殊的基因，以此降低可能导致生命危险的血脂。

基因疗法是如何治疗的？

1992年夏天，美国一位年仅29岁却病情严重的女病人接受了基因疗法。手术过程中，医生取出她的一块肝脏组织，接着在实验室里把相应的基因植入细胞中，而后者通过输液吧经过“装备”的肝脏细胞重新放回病人体内。

6个月后，医生证实病人血脂指标确实已经降低，但是这种下降在医学上的意义并不大。现在基因疗法正在尝试着增强疗效。

科学界相信，基因疗法正使得疑难疾病的治疗越来越简单，可行性和治愈的几率也越来越高。