1990年9月14日被看做是基因疗法的诞生日，当时，美国国家健康协会的医生弗伦奇·安德逊、米歇尔·布拉斯和科莱斯·库尔福最先在美国尝试使用基因进行治疗。他们的病人名叫阿莎蒂·德斯瓦，是一个只有4岁的小姑娘，她患有严重的遗传性免疫系统疾病（ADA缺乏症）。

第一个被批准的基因疗法试验的过程并不壮观：整个医治过程仅持续了将近半个小时，阿莎蒂坐在床上，通过一根连在她手臂上的输液管把白细胞输送到她的体内。

这些白细胞对于医治有特别的意义，因为医生已经先行采集了阿莎蒂的细胞，而且在重新输回孩子体内之前就已经植入了附加的基因，而这正是阿莎蒂长期以来一直缺乏的基因。

什么是ADA缺乏症？

医生吧阿莎蒂所患的疾病称之为“ADA缺乏症”。ADA是“腺苷脱氨酶”的缩写。这种酶可以防止新陈代谢过程中产生的有害物质在体内积累。如果腺苷脱氨酶缺乏或者工作不正常的话，相应的毒素就会在有机体内聚集并破坏免疫系统的细胞。首当其冲就是T细胞，这是一种特殊类型的白细胞。缺少了T细胞，免疫系统就无法有效地清除病原体，即便是一次对健康人无害的病毒感染也足以对罹患此病的孩子产生致命的威胁。