元素百科为您介绍美国FDA授予白血病新药pracinostat突破性疗法认证。近日，生物谷发布新闻称，位于美国加州圣迭戈、专注于癌症新疗法临床开发的生物技术公司MEI Pharma宣布，美国FDA授予其在研新药pracinostat突破性疗法认证，用于与阿扎胞苷联合治疗那些不适合大剂量化疗、75岁以上的老年急性髓样白血病（AML）初诊患者。此外，美国FDA也同意该公司所拟定的3期研究计划。

什么是白血病

白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他组织和器官，同时正常造血受抑制。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道，我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。

FDA授予白血病新药突破性疗法认证

MEI Pharma公司的主导候选药物pracinostat结合阿扎胞苷使用，便显示出了针对老年AML患者的良好治疗效果。Pracinostat是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）的有效口服抑制剂。作为一类蛋白酶，HDAC对染色体的结构修饰和基因表达调控发挥着重要的作用，所以它被公认是一个不错的分子靶标。而且研究表明，HDAC联合去甲基化药物可能会对AML原始细胞表观遗传学产生协同作用，使机体内抑癌基因的表达得以恢复。

FDA授予pracinostat突破性疗法认定是基于一项2期临床研究的数据，在试验中，患者达到了19.1个月的中位总生存期和42%的完全缓解率（21／50 ）。同时，pracinostat和阿扎胞苷的组合耐受性良好，没有预期之外的毒性。

MEI Pharma的总裁兼首席执行官Daniel P. Gold博士说道：“这个FDA授予的突破性疗法表明不适宜接受高强度化疗的AML患者仍有迫切的医疗需要；同时pracinostat有潜力满足这一需 求。我们的初步临床数据表明pracinostat可显着改善AML患者的生活质量。我们已与FDA密切合作，专注于推进我们3期研究，把 pracinostat快速高效地推向市场。”