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美国批准转基因鸡来治疗罕见的遗传病
2015-12-11 09:11:38来源:元素商城

元素百科为您介绍:美国食品药品监督管理局(FDA)如今批准利用一种转基因鸡产下的蛋制造一种药物。这种药物——名为Kanuma (sebelipase alfa)——是由亚力兄制药公司销售的一种重组人类酶。它能够取代人体中的一种错误的酶,这种酶与一种罕见的遗传病(人体无法分解细胞中的脂肪分子)有关。

转基因鸡

转基因动物制药

经12月8日由FDA批准,Kanuma加入了美国市场的一小群“特殊药物”之中。早在2009年,该局批准利用转基因山羊的奶水生产一种抗凝血剂——抗凝血酶(ATryn)。而在2014年,FDA批准利用由转基因兔生产的一种药物治疗遗传性血管性水肿。

专业人士对转基因的看法

FDA前任科学评论员、华盛顿哥伦比亚特区海曼、菲尔普斯和麦克纳马拉公司律师Jay Cormier表示,FDA的最新决定“表明ATryn山羊并不仅仅是一次性的。”他说:“这一过程的功效远超过一个独特的案例。”

FDA关于Kanuma的行动非常迅速——对它进行了优先评估,并赋予其“孤儿药”地位以及一种突破性疗法的认证。

Kanuma被设计用来治疗的疾病名为溶酶体酸性脂肪酶缺乏,这种疾病能够导致脂肪积聚在患者的肝脏、脾脏和脉管系统中。这种疾病的一种形式能够导致婴儿迅速死亡。而第二种形式则会影响老年患者,造成肝脏肿大、纤维化和硬化以及心血管疾病。

伊利诺伊州芝加哥市西北大学费恩伯格医学院儿科专家Barbara Burton表示:“在这种药物出现之前,我们没有能够真正解决患者疾病中潜在生化缺陷的任何治疗方法。”曾在亚力兄制药公司负责临床试验的Burton指出,临床医生只能为婴儿提供营养和维持疗法。而老年患者则用他汀类药物进行治疗——这种疗法无法处理脂肪在肝脏中的积聚。

与FDA于日前批准的AquAdvantage转基因三文鱼不同,生产Kanuma的转基因鸡并不打算进入食品供应体系。但是正如AquAdvantage三文鱼一般,FDA认为鸡的遗传修饰能够成为一种新的动物药。

Cormier表示,由于转基因鸡的每一个细胞都会含有改变的脱氧核糖核酸(DNA),FDA“断言它对鸡的全部都拥有管辖权”。

在考虑新的动物药物的过程中,FDA还分析了改变鸡的基因是否会对它们造成伤害以及经过改良的DNA是否稳定,因为它们将会被传递给下一代的鸡。

FDA表示,这些转基因鸡不可能偶然进入食品供应系统或对环境造成不利影响,因为它们是在室内设施中培育的。

印第安纳州西拉斐特市普渡大学遗传学家William Muir对FDA决定批准转基因鸡的做法表示赞扬。他说:“FDA显然打开了一扇大门,并且允许这些转基因产品进入市场。随着闸门相继开放,我迫不及待地想要看看接下来会是什么。”

                                                                                                       责任编辑:qxl

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