元素百科资讯频道 本文主要讲的是基因治疗有几种途径的文章,基因治疗(gene therapy)是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内,使之表达目的基因产物,从而使疾病得到治疗,为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段,它已有一些成功的应用,并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。
基因治疗有几种途径
基因治疗有二种途径:一是体细胞基因治疗,正在广泛使用;二是生殖细胞基因治疗,因能引起遗传改变而受到限制。
目前较常用的基因治疗方法是将有某种功能的外源性基因转移入人体内的受体细胞(靶细胞)内,以补偿患者原来的缺陷基因的功能,即把细胞所需要的基因从外引入,与适当的载体重新组合在一起,转移入靶细胞内进行治病。基因治疗首先要选择靶细胞和目的基因。靶细胞可有两种:体细胞和生殖细胞。对生殖细胞(受精卵)进行基因治疗,是将产生精子的精母细胞从睾刃内分离出来,由外界引入基因来改变其基因组成,同时将睾刃内剩下的精母细胞用放射线或药物加以完全精除,待清除干净后,再把修改过基因有精母细胞种回原处,让其按原先的发育方式变成成熟精子,一旦和卵子结合后,已遭受修改过的基因特性就会一代代传递下去,如目前已将大鼠的生长基因转移到小鼠身上,生长出像大鼠那么大个体的小鼠。基因工程专家正在将人的DNA植入猪的受精卵中,试图制造出一种似人而非人的新型猪,一旦成功,这种猪的器官与人体排异反应小,就可在心、肾、肚的移植中大显神通,给需要器官移植的人带来福音,但此种治疗有可能改变生殖细胞的遗传性状,如发生差错会带来严重后果,故要慎重对待。人体细胞是现今基因治疗的合适靶细胞,各种体细胞易于从体内取出和植回,经得起体外基因操作,并能使外源性基因在细胞内表达,细胞能在体内长期存活。目前研究和应用得最多的是人体骨髓干细胞、淋巴细胞、血管内皮细胞和成纤维细胞等,由于骨髓细胞不仅符合以上条件,且许多疾病的发生与之有关,所以是较理想的靶细胞。目的基因则是能弥补、替代缺损基因的外源性正常基因,将目的基因引入靶细胞内,进行基因重组,取代突变基因,新的基因组即可执行正常的功能,从而达到治病的目的。
使用基因疗法的先决条件首先是要鉴定致病基因,否则根本无法进行治疗。人类染色体中所包含的基因数以万计,所以要鉴别致病病基因并非易事。目前科学家已发现有200多个与疾病有关的基因,预计在下世纪初,随着鉴定出更多的致病基因,这种疗法会得到更普遍的应用。
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