化工资讯网（www.b2star.com）什么是基因治疗中的靶向表达？

第一个批准的基因治疗项目开始于1990年9月，这是一种病人的腺苷脱氨酶( ADA)基因缺陷造成严重联合免疫缺陷症( SCID) ，靶细胞采用病人的淋巴细胞。

而首例肿瘤患者的基因治疗是选用肿瘤浸润淋巴细胞( TIL) 。治疗过程中，对SCID将正常人ADA基因在体外转导再回输给病人。而肿瘤治疗则采用一些细胞因子和肿瘤坏死因子( TN F)、白细胞介素- 2( IL- 2)等基因导入TIL，再回输给患者。但这些体细胞经体外培养和基因转移后，存在着原有生物性能是否会改变以及能否有效在体外重建并长期存活等问题。

此外，对某些多细胞器官和需要靶向深部的肿瘤组织，逆转录病毒载体基因转移的靶向问题都是当前的研究重点。

对此， 人们提出了几个设想: 改变目前广泛采用的鼠莫洛尼逆转录病毒( Mo-HLV )的感染谱，以达到对某些特殊类型细胞专一性感染的目的；改用其它逆转录病毒作载体(如牛白血病逆转录病毒)；构建嵌合逆转录病毒载体，即gag、pol和载体来自某一病毒，而env来自另一逆转录病毒，从而改变或扩大病毒的感染范围。