化工资讯网（www.b2star.com）癌症基因治疗的理论背景是怎样的？

基因治疗是利用基因转移或基因调控的手段，将正常基因导入疾病患者机体细胞内，取代突变基因。

导入的基因可以是与缺陷基因相对应的有功能同源基因或是与缺陷基因无关的治疗基因。表达所缺乏的基因产物，或者通过关闭或降低异常表达的基因等途径，达到治疗某些人类疾病的方法。

基因治疗的理论背景主要是基于引起遗传紊乱基因的确定及对其表达的认识。 如镰刀型红细胞贫血症( sickle-cellanemia)这种遗传性疾病是由于编码红细胞的基因引起突变，使表达后的血红蛋白与正常的血红蛋白略有差异。在574个氨基酸残基构成的血红蛋白中仅有β-链的N-端第6位以Vla代替了正常的Glu，却发生了功能上的巨大变化，使患者红细胞在

缺氧时呈镰刀状，易破裂，继而发生溶血性贫血。

医学上称为分子病， 1993年以来这一领域的研究有了很大进展。例如发现了脊髓侧索硬化症( amy ot rophic la teral sclerosis， ALS)缺陷的基因是超氧物歧化酶( SOD)的基因。 ALS是一种使中枢神经系统日益退化的病症，患者一般在三、四年内就会死亡。 随着对病毒分子生物学、真核生物基因调控原理和高等动物的基因表达等相继的深入研究，了解上述遗传病发病机理，进而使应用基因治疗成为可能。