化工资讯网（www.b2star.com）我国基因治疗发展现状是怎么样的？

与美国及欧洲相比，我国基因治疗基础研究和临床试验开展得较早，起点也不低。早在20 世纪70 年代，吴旻院士就对遗传性疾病等的防治提出了基因治疗的问题。1985 年，他再次撰文指出基因治疗的重要目标是肿瘤。我国是世界上较早开展基因治疗临床试验的国家，基因治疗基础研究和临床试验基本与世界同步，复旦大学从1987年就开展了血友病B的基因治疗研究，1991 年，对两例血友病B患者进行基因治疗特殊临床试验，这也是我国第一个基因治疗临床试验方案。

之后，我国对单基因遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、神经性疾病、艾滋病等多种人类重大疾病开展了基因治疗基础和临床试验研究。上海交通大学肿瘤研究所利用TK基因转移治疗脑恶性胶质瘤是当时国内首先进入临床试验的肿瘤基因治疗方案。我国在心血管基因治疗方面也取得了一定进展，VEGF 治疗梗塞性心血管病和用人肝细胞生长因子基因治疗病理性瘢痕也取得了重大进展，其中VEGF 治疗梗塞性心血管病在北京安贞医院进行了特殊临床试验，这是我国第一个批准进入临床研究的心血管疾病基因治疗方案，也是继美国之后第二个开展心血管疾病基因治疗临床试验的国家。

目前，我国已经有7 ~8 项基因治疗方案进入了临床试验阶段，并建立了国家“8 63 ”计划生物领域病毒载体研发基地，主要开展腺伴随病毒载体研发和产业化。另外，还有5~6项基因治疗临床方案正在向国家SFDA 申请临床试验批文，20~30 项研究已完成或正在进行临床前试验，20 个左右项目进入了中试研究阶段，大多数基因治疗研究都具有创新性。